再生医療等製品/遺伝子治療用製品の承認取得/審査の視点と実務戦略

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再生医療等製品/遺伝子治療用製品の承認取得/審査の視点と実務戦略

サイエンス＆テクノロジー

82,500 円 （税抜き）


■紙書籍と電子書籍(ebook)の両方が利用できるセット商品です
■ ebook版は、PDF（印刷・データコピー不可）でWEBブラウザ上または専用アプリケーション（bookend）より閲覧可能です。
※製本版とebook版の内容は同一です ～条件及び期限付承認/生物多様性影響評価(カルタヘナ法)の実際～ ～非臨床・臨床試験デザイン/ウイルス安全性/同等性・同質性評価/欧米査察等～ ～承認取得事例「キムリア」「コラテジェン」(2019/3承認)：開発時の課題と当局対応等～
■書籍趣旨 ～当局/企業担当者/厚労省研究班メンバー等より再生医療・遺伝子治療の最新の観点を集約～　 条件及び期限付承認での審査の視点とは！　 近年トピックとなっているカルタヘナ法対応の実際や　 再生医療等製品・遺伝子治療用製品に特有の事項を押さえた実際の承認取得事例にも言及！ 承認取得へ向けたスムーズな開発を目指すための1冊 ・条件及び期限付承認制度と製造販売後承認条件評価：審査時に重視するポイント等 ・環境影響評価に関する日米欧の規制比較や問題点、企業側の経験をふまえたカルタヘナ法の承認までの実際 ・承認取得事例及び実際に苦慮した点：「キムリア点滴静注」「コラテジェン®筋注用4mg」
※対新型コロナ｢DNAワクチン｣で注目されるアンジェスの「環状プラスミドDNA」は「コラテジェン」で使用されるものと同様になります ・再生医療等製品・遺伝子治療用製品の懸念事項と特有の考え方：非臨床試験・臨床試験デザイン設計/感染因子への安全確保対策(ウイルス試験等)/特性解析同等性/同質性評価/CPC(CPF)管理/ゲノム編集技術/欧米査察の着眼点等 ・再生医療等製品の知財戦略・事業化戦略と開発の課題
■目次

第1部

再生医療等製品/遺伝子治療用製品における規制要件の現状と最新動向　 第1章　再生医療等製品に関する規制要件と当局方針・今後の展望　 1.　再生医療の規制　 2.　再生医療等製品の開発動向　 3.　今後の展望　 第2章　再生医療等製品の条件及び期限付承認制度と製造販売後承認条件評価：　 条件及び期限付承認制度における製品開発上の留意点等​　　 1.　再生医療等製品の条件及び期限付承認制度　 2.　条件及び期限付承認制度における開発上の留意点　 2.1　製品のライフサイクル及びベネフィット定義を踏まえた早期検討　 2.2　条件及び期限付承認に関連する対面助言、承認審査等での議論の実態について　 2.3　CMC（Chemistry,　Manufacturing　and　Control）開発について　 第3章　再生医療等製品/遺伝子治療用製品におけるカルタヘナ法運用の実際　 第1節　生物多様性環境評価に関する日米欧の規制の違いと問題点　 1．日本のカルタヘナ第一種使用審査スキームについて　 2．欧米の遺伝子治療薬の環境影響評価 3．欧米の承認申請における環境影響評価　 4．海外規制当局に環境影響評価と日本のカルタヘナ第一種使用の評価の比較　 第2節　企業におけるカルタヘナ法に係る第一種使用規程申請書および生物多様性影響評価書の作成から承認取得までの留意点 1.　カルタヘナ法が制定された背景　 2.　カルタヘナ法（遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律）　 2.1.　第一種使用規程と第二種使用規程　 2.2.　第一種使用等に関する事故時の措置　 2.3.　罰則規定　 3.　カルタヘナ法の関係法令およびポイント　 4.　カルタヘナ法に係る第一種使用規程および生物多様性影響評価書の作成から承認取得までの留意点　 5.　カルタヘナ法関連相談　 6.　環境影響評価および排出に関する日米欧の規制/ICH見解の違いによる留意点　 6.1.　MHLW通知における生物多様性影響評価のための排出データの位置付け　 6.2.　環境影響評価および排出に関する日米欧の規制/ICH見解の主な違い　 6.3.　環境影響評価の結果および排出データの求められる時期の日米欧での違い　 7　米国の環境影響評価　 7.1.　Investigational　New　Drug(IND)時における環境影響評価　 7.2.　Biologics　License　Application　(BLA)時における環境影響評価　 8.　欧州の環境影響評価　 8.1.　Clinical　Trials　Application(CTA)時における環境影響評価　 8.2.　Marketing　authorisation　application(MAA)時の環境影響評価　 9.　ゾルゲンスマの環境影響評価および市販後の排出管理について　 9.1.　ゾルゲンスマの環境影響評価に対するFDA、EMAおよびPMDAの審査結果　 9.2.　ゾルゲンスマの排出の管理に対するFDA、EMAおよびPMDAの規制　 10.　MHLW関連通知 11.　まとめ　

第2部

再生医療等製品における懸念事項と特有の考え方　 第1章　再生医療等製品における非臨床試験時の試験デザイン設計　 1.　効力又は性能を裏付ける試験(非臨床POC試験)　 2.　体内動態試験　 3.　非臨床安全性試験　 3.1　毒性試験　 3.2　造腫瘍性試験　 3.3　遺伝的安定性に関する試験　 4.　欧米における非臨床試験に関する考え方　　 第2章　再生医療等製品のウイルス安全性、無菌試験、エンドトキシン試験について　 1．再生医療等製品のウイルス安全性　 2．無菌試験その他の感染症に関する試験　 2.1　NATによる無菌試験　 2.2　NAT以外の迅速無菌試験法　 3.　製造工程及び最終製品での試験　 3.1　無菌試験　 3.2　マイコプラズマ否定試験　 4.　エンドトキシン試験　 第3章　再生医療等製品の有効性評価における製造工程への着眼と品質管理　 1.　有効性評価におけるばらつきの影響　 2.　工程管理によるばらつきの制御　 3.　製造工程の構築と品質の作り込み　 4.　品質規格の考え方　 5.　原料細胞の受入規格　 6.　自家製品の特殊性　 第4章　GCTP省令をふまえたCPC(CPF)管理　 1　再生医療等製品における構造設備に関する留意事項　 2　再生医療等製品における製造管理に関する留意事項　　　 2.1　Quality　by　Design　(QbD)　 2.2　ICH　Q10における管理戦略の考え方　 2.3　QbTとQbD　 2.4　再生医療等製品におけるQbDの導入　 2.5　技術移転　 3　再生医療等製品と品質システム　 3.1　CPCにおけるPQS構築　 3.2　提供の可否の決定と取り扱いの決定　　 3.3　　GCTP調査要領（6サブシステム）　　 3.4　バリデーション(DQ/IQ/OQ/PQ)及び保守点検　 3.5　CPCにおける実務者教育　　 3.6　再生医療等製品におけるGDP管理　　 3.7　その他の品質システムに係る留意事項　　 4　データインテグリティ(DI)　　 5　再生医療等製品特有の課題　 第5章　再生医療等製品における同等性/同質性評価の考え方　 ~再生医療等製品の同等性/同質性評価の考え方とICHQ5Eの利用~　 1.　再生医療等製品の開発と品質管理　 2.　製造工程の変更と品質の同等性/同質性評価の考え方 第6章　再生医療等製品の製造施設に対するグローバル当局要求と査察動向・着眼点　 第1節　米国（FDA）　 1.　再生医療製品に関する法的規制　 1.1　Human　Somatic　Cell　Therapy　Products　and　Gene　Therapy　Productsの施行と21　CFR　1270への反映　 1.2　FDA　Notification；Proposed　Regulatory　Approach　Regarding　Cellular　and　Tissue-Based　Product,　62　FR　9721　 2.　PHSA§351と§361　 2.1　HCT/Pに対するリスク毎の規制階層（risk-based　approach）　 2.2　“minimal　manipulation”と“homologous　use”　 2.3　種々のガイドライン　 3.　21　CFR　§1271（Human　cells,　tissues,　and　cellular　and　tissue-based　products） 4.　cGTPとcGMPとの比較　 5.　HCT/P治験薬製品　 6.　FDA査察の状況と傾向 第2節　欧州（EMA）　 1.　ATMPガイドラインの概要　 2.　査察の動向　 3.　注目すべきプラクティス　

第3部

遺伝子治療用製品等における懸念事項とその考え方　 第1章　品質　 1.　品質管理の考え方　 2.　Drug　Substance：DS　　 3.　Drug　Product：DP　 第2章　特性解析　 1.　製品の性状　 2.　特性解析　 3.　分析法バリデーション 第3章　非臨床試験　 1.　一般的な非臨床試験　 2.　遺伝子治療用製品等に特有の非臨床安全性試験　 2.1　ウイルスベクター　 2.2　生体内分布　 2.3　遺伝子組み込み　 2.4　がん原性，造腫瘍性　 2.5　免疫毒性　 第4章　ゲノム編集技術　 1.　種類　 1.1　Zinc-Finger　Nucleases（ZFNs）　 1.2　Transcription　Activator-Like　Effector　Nucleases（TALENs）　 1.3　Clustered　regularly　interspaced　short　palindromic　repeats/CRISPR　associated　protein　9（CRISPR/Cas9）　 1.4　DNA切断を行わないゲノム編集技術　 2.　品質と安全性　 3.　in　vivoゲノム編集 第5章　カルタヘナ法第一種使用規程　 「第一種使用規定承認申請書（AAV）」　 「第一種使用規定承認申請書（Ad,HSV）」　 「第一種使用規定承認申請書における生物多様性影響評価書の記載にあたっての留意事項に関する補足解説」（補足解説書）」　

第4部

再生医療等製品/遺伝子治療用製品の承認取得へ向けた臨床開発/申請/戦略　 第1章　再生医療等製品の臨床試験デザインの在り方及び申請に必要なデータの考え方　 1.　再生医療等製品の臨床試験の特徴と注意事項　 2.　再生医療等製品の有効性・安全性の評価について　 3.　再生医療等製品の承認に求められる考え方と条件・期限付承認制度　 4.　再生医療等製品の臨床試験の実例 第2章　再生医療等製品　CAR-T（キメラ抗原受容体T）細胞療法の日本における開発　 1.はじめに　 2.チサゲンレクルユーセルによる治療プロセス　 3.治験開始前　 4.承認申請準備から承認まで　 5.市販後　 6.おわりに　 第3章　遺伝子治療用製品における承認取得事例と実際に苦慮した点　 1．はじめに　 2．法規制の変遷　 3．コラテジェンの開発コンセプト　 4．コラテジェン開発の歴史　　 5．条件及び期限付承認の課題　 6．製造販売後承認条件評価の課題　 第4章　再生医療等製品の知的財産戦略と特有の問題　 1.　医薬品産業の発展と再生医療分野の位置づけ　 2.　過去の事例に基づく、技術の複雑性、予測可能性の観点からの考察　 3.　個別の観点からの考察　　 4.　製薬企業の知財部員から見た再生医療の特許実務の留意点　 4.1　製薬企業の知財部員から見た特許出願実務の留意点　 4.2　　製薬企業の知財部員から見た調査実務の留意点　 第5章　再生医療等製品の事業化戦略と開発の課題　 1.　はじめに　 2.　事業化戦略と開発マネジメント　 3.　再生医療等製品の承認申請と製造・品質管理について　 4.　まとめ

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